Vertex Pharmaceuticals Incorporated — биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой и коммерциализацией терапий для лечения муковисцидоза (CF). Она выпускает препараты: TRIKAFTA/KAFTRIO для пациентов с муковисцидозом с как минимум одной мутацией F508del, возрастом от 2 лет и старше; SYMDEKO/SYMKEVI для пациентов с CF от 6 лет и старше; ORKAMBI для детей с CF от 1 года; и KALYDECO для лечения пациентов старше 1 года с CF, чувствительных к ивакафтору. читать дальше
В портфеле исследований компании находятся: VX-522 — терапия на основе CFTR mRNA для устранения первопричины муковисцидоза (Фаза 1 клинических испытаний); VX-548 — неопиоидное средство для лечения острой и нейропатической боли (Фаза 3); Exa-cel — терапия серповидноклеточной анемии и трансфузионно-зависимой бета-талассемии (Фаза 2/3); inaxaplin — лечение фокально-сегментарного гломерулосклероза, вызванного APOL1, и сопутствующих заболеваний, таких как гипертензия (Фаза 2/3); VX-880 и VX-264 — терапия для лечения диабета 1 типа (Фаза 1/2); VX-970 — препарат для лечения рака (Фаза 2); VX-803 и VX-984 — терапевтические средства для онкологии (Фаза 1).
Компания реализует свои препараты через специализированные аптеки и дистрибьюторов в США, а также через розничные аптеки, больницы и клиники. Vertex сотрудничает с такими компаниями, как CRISPR Therapeutics AG, Moderna, Entrada Therapeutics, Arbor Biotechnologies, Mammoth Biosciences и Verve Therapeutics, а также ведет совместные разработки с Tevard Biosciences по созданию новых терапий на основе tRNA для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Vertex Pharmaceuticals Incorporated была основана в 1989 году и базируется в Бостоне, Массачусетс.