Компания uniQure N.V., основанная в 1998 году и расположенная в Амстердаме, занимается разработкой прорывных терапевтических решений для редких и тяжёлых заболеваний. С самого начала своей работы она стремится дать надежду тем пациентам, которым традиционная медицина почти не может помочь.
Одним из ключевых достижений компании стал HEMGENIX — препарат для лечения гемофилии B, который успешно прошёл важнейшие Фазу III клинических испытаний HOPE-B, доказав свою эффективность. читать дальше
Но это лишь часть амбициозного портфеля компании. В доклинической стадии находятся препараты для борьбы с самыми сложными заболеваниями: AMT-162 — нацелен на боковой амиотрофический склероз, вызванный мутацией супероксиддисмутазы 1; AMT-260 — для лечения височной эпилепсии; AMT-191 — для терапии болезни Фабри; AMT-161 — для амилоидного амиотрофического склероза, связанного с генетическими мутациями; AMT-240 — для аутосомно-доминантной формы болезни Альцгеймера; AMT-210 — для лечения болезни Паркинсона.
