Ultragenyx Pharmaceutical Inc. - биофармацевтическая компания, сосредоточенная на поиске, разработке и выводе на рынок инновационных препаратов для лечения редких и ультраредких генетических заболеваний. Она ведёт деятельность в Северной и Латинской Америке, Европе, Японии и других регионах мира. читать дальше
Среди уже разработанных биологических препаратов компании - Crysvita (burosumab), антитело для лечения Х-сцепленной гипофосфатемии и опухолево-индуцированной остеомаляции; Mepsevii, ферментозаместительная терапия при мукополисахаридозе VII; Dojolvi, применяемый при нарушениях окисления длинноцепочечных жирных кислот; а также Evkeeza (evinacumab) для лечения гомозиготной семейной гиперхолестеринемии.
Помимо этого, компания активно развивает перспективный портфель препаратов. В него входят генные терапии, такие как DTX401 (для лечения гликогеновой болезни типа Ia) и DTX301 (для пациентов с дефицитом орнитинтранскарбамилазы), а также другие инновационные разработки: UX143 для лечения несовершенного остеогенеза, GTX-102 для терапии синдрома Ангельмана, UX111 для синдрома Санфилиппо типа A, UX701 для болезни Вильсона и UX053 для гликогеновой болезни типа III.
Ultragenyx активно сотрудничает с научными и фармацевтическими организациями, включая Kyowa Kirin, Bayer, Regeneron и ряд университетов и биотехнологических компаний, что позволяет ускорять разработку новых методов лечения. Компания была основана в 2010 году, а её штаб-квартира расположена в Новато, штат Калифорния.