Sarepta Therapeutics, Inc. - биофармацевтическая компания коммерческого уровня, специализирующаяся на разработке терапий, нацеленных на РНК, генной терапии и других генетических подходов для лечения редких заболеваний. В её портфеле препараты для лечения мышечной дистрофии Дюшенна: EXONDYS 51, предназначенный для пациентов с подтверждённой мутацией гена дистрофина, подходящей для пропуска экзона 51; VYONDYS 53, применяемый при мутации, допустимой для пропуска экзона 53; AMONDYS 45, для терапии пациентов с подтверждённой мутацией гена дистрофина; и ELEVIDYS, генная терапия на основе аденоассоциированного вируса для амбулаторных детей в возрасте 4–5 лет с подтверждённой мутацией гена Дюшенна. читать дальше
Компания также разрабатывает SRP-5051, пептид-конъюгированный PMO, связывающий экзон 51 препр-мРНК дистрофина, и программу генной терапии SRP-9003 для лечения мышечной дистрофии по типу лимб-гирдл (плече-поясной дистрофии). Sarepta сотрудничает с рядом организаций через лицензионные и коллаборационные соглашения, включая F. Hoffman-La Roche Ltd, Nationwide Children’s Hospital, Genevant Sciences, University of Florida, Dyno Therapeutics, Hansa Biopharma, Duke University, Genethon и StrideBio. Компания была зарегистрирована в 1980 году и располагает штаб-квартирой в Кембридже, штат Массачусетс, США.