PTC Therapeutics, Inc. - биофармацевтическая компания, которая занимается поиском, разработкой и коммерциализацией лекарственных препаратов для пациентов с редкими заболеваниями как в США, так и на международном рынке. В портфеле компании уже есть ряд готовых решений. Среди них - препараты Translarna и Emflaza, применяемые при лечении мышечной дистрофии Дюшенна. читать дальше
Развитие компании не ограничивается существующими продуктами - она активно формирует исследовательский портфель. В стадии разработки находится Sepiapterin, предназначенный для лечения фенилкетонурии. Отдельное направление - платформа PTC518, которая исследуется как потенциальная терапия болезни Хантингтона. Также ведутся работы в области механизмов ферроптоза и воспалительных процессов: сюда относятся препараты vatiquinone для лечения атаксии Фридрейха и utreloxastat для терапии бокового амиотрофического склероза.
Коммерциализация препаратов осуществляется через сторонних дистрибьюторов. Компания развивает сотрудничество с рядом научных и фармацевтических партнеров, включая F. Hoffmann-La Roche Ltd, Hoffman-La Roche Inc., SMA Foundation, National Taiwan University, Akcea Therapeutics, Inc. и Shiratori Pharmaceutical Co., Ltd.. PTC Therapeutics, Inc. была основана в 1998 году. Её штаб-квартира находится в Саут-Плейнфилде, штат Нью-Джерси, США.
