Компания ProQR Therapeutics N.V. — это биотехнологическая компания из Нидерландов, которая сосредоточена на открытии и разработке инновационных терапевтических препаратов. В её портфеле находятся перспективные продукты, такие как AX-0810 для лечения холестатических заболеваний, нацеленный на Na-тaурохолат котранспортирующий полипептид (NTCP), и AX-1412 для сердечно-сосудистых заболеваний, влияющий на фермент Beta-1,4-galactosyltransferase 1 (B4GALT1). читать дальше
Кроме того, компания активно развивает несколько ранних исследовательских программ, включая AX-1005 для различных сердечно-сосудистых заболеваний, AX-2402 для синдрома Ретта, AX-2911 для неалкогольного стеатогепатита (NASH), AX-0601 для ожирения и сахарного диабета 2 типа, а также AX-9115 для редких метаболических заболеваний. Она также разрабатывает технологию редактирования РНК Axiomer, которая открывает новые возможности в лечении генетических нарушений.
ProQR сотрудничает с ведущими научными и медицинскими центрами, включая Radboud University Medical Center, Inserm Transfert SA, Ionis Pharmaceuticals, Vico Therapeutics B.V., University of Rochester, Leiden University Medical Center, а также имеет лицензионные и исследовательские соглашения с Eli Lilly and Company для совместного открытия, разработки и коммерциализации новых лекарств для генетических заболеваний печени и нервной системы. Компания была основана в 2012 году и базируется в Лейдене, Нидерланды.