Mirum Pharmaceuticals, Inc. - биофармацевтическая компания, занимающаяся разработкой и коммерциализацией инновационных препаратов для лечения редких и орфанных заболеваний. Основным коммерческим препаратом компании является LIVMARLI, предназначенный для лечения холестатического зуда у пациентов с синдромом Алажилля. читать дальше
Компания также выпускает препарат Cholbam, применяемый для лечения нарушений синтеза желчных кислот, вызванных дефицитом отдельных ферментов, а также в составе комплексной терапии некоторых редких пероксисомных заболеваний у детей и взрослых. Ещё одним коммерческим препаратом является Chenodal, который используется для растворения рентгенонегативных камней желчного пузыря и одновременно разрабатывается для лечения церебротендинозного ксантоматоза - редкого наследственного нарушения обмена веществ.
Помимо коммерческих продуктов, Mirum Pharmaceuticals развивает несколько перспективных препаратов. Volixibat проходит вторую фазу клинических исследований для лечения холестатических заболеваний печени у взрослых. Brelovitug находится на второй фазе исследований как средство для лечения хронической инфекции вируса гепатита D. Препарат MRM-3379 также проходит вторую фазу клинических исследований и предназначен для лечения синдрома ломкой Х-хромосомы.
Компания сотрудничает с рядом крупных фармацевтических организаций, включая Pfizer Inc., Novartis Pharma AG, Sanofi, Lonza Ltd. и другими партнёрами, а также заключила несколько лицензионных соглашений и соглашений о приобретении активов для расширения своего портфеля препаратов. Она была основана в 2018 году. Штаб-квартира расположена в городе Фостер-Сити, штат Калифорния, США.