Krystal Biotech, Inc. - биотехнологическая компания коммерческого уровня, которая занимается открытием, разработкой и внедрением генетических лекарственных средств для пациентов с редкими заболеваниями в США. Она занимается коммерциализацией препарата VYJUVEK (беремаген геерпарвек-свдт, или B-VEC) для лечения дистрофической эпидермолиз-буллезы (DEB). читать дальше
Компания также разрабатывает ряд других препаратов: KB105, находящийся на стадии клинических испытаний фазы 1/2 для лечения пациентов с недостаточностью аутосомно-рецессивного врожденного ихтиоза; KB104 - для терапии синдрома Нетертона; KB407, проходящий клинические испытания фазы 1 для лечения муковисцидоза; KB707, находящийся на стадии фазы 1 для лечения рецидивирующих/рефрактерных состояний после терапии анти-PD-1; KB408, проходящий фазу 1 для лечения дефицита альфа-1 антитрипсина; а также KB301, который на фазе 2 испытывается для лечения эстетических кожных проблем и проводится открытое исследование с офтальмологическим применением B-VEC для терапии глазных осложнений при DEB. Компания Krystal Biotech была основана в 2016 году и имеет штаб-квартиру в Питтсбурге, штат Пенсильвания.
