Ionis Pharmaceuticals, Inc. специализируется на разработке терапевтических средств, нацеленных на РНК, в Соединённых Штатах. читать дальше
Кроме того, компания ведёт исследования лекарств для различных заболеваний, находящихся на третьей фазе клинических испытаний. Среди них: Eplontersen - ежемесячная подкожная инъекция для лечения всех типов ATTR; Olezarsen - для пациентов с FCS и тяжёлой гипертриглицеридемией; Donidalorsen - при наследственном ангиоэдеме; ION363 - для пациентов с боковым амиотрофическим склерозом; Tofersen, подавляющий выработку супероксиддисмутазы 1; Pelacarsen - для пациентов с сердечно-сосудистыми заболеваниями и повышенным уровнем липопротеина(a); и Bepirovirsen, блокирующий синтез вирусных белков при вирусе гепатита B.
Компания также разрабатывает IONIS-FB-LRx, подавляющий фактор B комплемента и альтернативный путь комплемента, и ION224, снижающий выработку диацилглицерол-ацилтрансферазы 2. Ionis Pharmaceuticals имеет стратегическое сотрудничество с Biogen для лечения неврологических расстройств, а также сотрудничает и лицензирует разработки совместно с Metagenomi, Inc., AstraZeneca, Bayer AG, GlaxoSmithKline plc, Novartis, Roche, Swedish Orphan Biovitrum AB и PTC Therapeutics. Компания была основана в 1989 году, её штаб-квартира находится в Карлсбаде, Калифорния.