Компания GenSight Biologics S.A., находящаяся на клинической стадии биотехнологических разработок, занимается открытием, разработкой и коммерциализацией терапий для митохондриальных и нейродегенеративных заболеваний сетчатки глаза и центральной нервной системы. Для этого она использует платформы генной терапии с митохондриальным таргетингом и оптогенетические технологии. читать дальше
Основные кандидаты на разработку компании включают LUMEVOQ (GS010) — рекомбинантную генную терапию на основе AAV2, находящуюся на Фазе III клинических испытаний для лечения наследственной оптической невропатии Лебера, вызванной мутацией гена ND4. Также разрабатывается GS030, находящийся на Фазе I/II клинических испытаний для терапии пигментного ретинита и на доклинической стадии для лечения сухой возрастной макулярной дегенерации. Кроме того, компания разрабатывает продукты на доклинической стадии, ориентированные на офтальмологические и нейродегенеративные заболевания.
GenSight Biologics имеет лицензионные соглашения с ведущими научными организациями, включая Sorbonne Université, CNRS, Inserm, SATT Lutech, Inserm Transfert S.A., Genethon, Harvard, MIT, Novartis Pharma AG, Association Française contre les Myopathies, а также заключила неэксклюзивное лицензионное соглашение с Adverum Biotechnologies. Компания была зарегистрирована в 2012 году, и её штаб-квартира находится в Париже, Франция.