Она развивает широкий спектр терапевтических программ, охватывающих гемоглобинопатии, онкологию и аутоиммунные заболевания, in vivo-подходы к генной терапии, а также лечение диабета 1 типа. читать дальше
Главным кандидатом в её портфеле является CASGEVY — экз виво-клеточная терапия, созданная с применением CRISPR/Cas9. Она предназначена для пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией, тяжёлой серповидно-клеточной анемией и другими гемоглобинопатиями. Суть подхода заключается в редактировании собственных стволовых клеток пациента, которые после модификации начинают вырабатывать высокий уровень фетального гемоглобина и тем самым улучшают функцию эритроцитов.
Также CRISPR Therapeutics разрабатывает CAR-T-терапии: CTX112, нацеленную на антиген CD19, CTX131, направленную на CD70 — обе для лечения онкологических и аутоиммунных заболеваний. В области in vivo-терапий компания работает над программами CTX310 и CTX320, которые предназначены для борьбы с сердечно-сосудистыми заболеваниями путём выключения генов ANGPTL3 и липопротеина. \
Ещё один перспективный проект — VCTX211, аллогенный, генетически отредактированный, гипоиммунный продукт на основе стволовых клеток для лечения диабета 1 типа. CRISPR Therapeutics AG активно сотрудничает со стратегическими партнёрами, среди которых Vertex Pharmaceuticals, ViaCyte, Nkarta и Capsida Biotherapeutics. Компания основана в 2013 году и располагается в городе Цуг, Швейцария.
Свернуть
Также CRISPR Therapeutics разрабатывает CAR-T-терапии: CTX112, нацеленную на антиген CD19, CTX131, направленную на CD70 — обе для лечения онкологических и аутоиммунных заболеваний. В области in vivo-терапий компания работает над программами CTX310 и CTX320, которые предназначены для борьбы с сердечно-сосудистыми заболеваниями путём выключения генов ANGPTL3 и липопротеина. \
Ещё один перспективный проект — VCTX211, аллогенный, генетически отредактированный, гипоиммунный продукт на основе стволовых клеток для лечения диабета 1 типа. CRISPR Therapeutics AG активно сотрудничает со стратегическими партнёрами, среди которых Vertex Pharmaceuticals, ViaCyte, Nkarta и Capsida Biotherapeutics. Компания основана в 2013 году и располагается в городе Цуг, Швейцария.