BridgeBio Pharma, Inc. - биофармацевтическая компания коммерческого уровня, которая занимается открытием, разработкой, тестированием и доставкой инновационных лекарственных препаратов для пациентов с генетическими заболеваниями и онкологическими болезнями. В её портфеле продуктов на стадии разработки находятся: AG10, пероральное маломолекулярное средство нового поколения, почти полностью стабилизирующее белок TTR, находящееся на фазе III клинических испытаний для лечения амилоидоза TTR или транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-CM); низкодозовый infigratinib, селективный ингибитор тирозинкиназы FGFR1-3, который проходит фазу III двойного слепого плацебо-контролируемого исследования для лечения детей с ахондроплазией; и BBP-631, кандидат генотерапевтического препарата на основе AAV5, находящийся на фазе I/II клинических испытаний для лечения врождённой гиперплазии надпочечников (CAH), вызванной дефицитом 21-гидроксилазы (21OHD). читать дальше
Компания также разрабатывает Encaleret, маломолекулярный антагонист кальциевого рецептора (CaSR), находящийся на фазе III для лечения аутосомно-доминантной гипокальцемии типа 1 (ADH1), и BBP-418, про-препарат субстрата гликозилирования, находящийся на фазе III для лечения мышечной дистрофии по типу пояснично-плечевого пояса 2I/R9 (LGMD2I/R9). Кроме того, BridgeBio Pharma активно работает над препаратами для лечения менделевских заболеваний, онкологических болезней и в области генной терапии. Компания имеет лицензионные и совместные исследовательские соглашения с Leland Stanford Junior University и Leidos Biomedical Research, Inc. BridgeBio Pharma, Inc. была основана в 2015 году и имеет штаб-квартиру в Пало-Альто, штат Калифорния.