Alnylam Pharmaceuticals, Inc., биофармацевтическая организация, специализируется на открытии, разработке и коммерциализации инновационных терапевтических средств, основанных на интерференции рибонуклеиновой кислоты (RNAi). На рынке представлены следующие продукты компании: ONPATTRO (патисаран) для лечения полинейропатии при наследственном амилоидозе, опосредованном транстиретином, у взрослых; AMVUTTRA для лечения hATTR-амилоидоза с полинейропатией у взрослых; GIVLAARI для лечения острой печёночной порфирии у взрослых; и OXLUMO для терапии первичной гипероксалурии типа 1. читать дальше
Кроме того, компания разрабатывает патисаран для лечения ATTR-амилоидоза с кардиомиопатией; цемдисаран для терапии заболеваний, связанных с системой комплемента; Белцесаран для лечения заболеваний печени, связанных с альфа-1; Элебсаран для терапии хронической инфекции HBV; Зилебесаран для лечения гипертонии; ALN-APP для терапии болезни Альцгеймера и церебральной амилоидной ангиопатии; и ALN-HSD для лечения неалкогольного стеатогепатита (NASH). Также компания предлагает Фитусаран для лечения гемофилии, Инклисиран для терапии гиперхолестеринемии, Лумасаран для лечения продвинутой PH1 и Вутрисаран для терапии ATTR-амилоидоза, находящийся на стадии клинических испытаний фазы 3.
Alnylam Pharmaceuticals имеет стратегические сотрудничества с Regeneron Pharmaceuticals для открытия, разработки и коммерциализации терапевтических средств RNAi, направленных на заболевания глаз и центральной нервной системы; а также с Roche для разработки фармацевтических препаратов, содержащих Зилебесаран. Компания также заключила лицензионные и партнерские соглашения с Novartis AG, Vir Biotechnology, Inc., Dicerna Pharmaceuticals, Inc., Ionis Pharmaceuticals, Inc. и PeptiDream, Inc. Компания была основана в 2002 году, штаб-квартира находится в Кембридже, штат Массачусетс.
